Sitemap
Dela på Pinterest
Det nya läkemedlet Oxbryta angriper de bakomliggande orsakerna till sicklecellanemi, inte bara symtomen.Getty bilder
  • FDA har beviljat "fast track"-godkännande för läkemedlet Oxbryta för att behandla sicklecellanemi.
  • Läkemedlet verkar genom att förhindra onormalt formade röda blodkroppar från att begränsa flödet i blodkärlen.
  • Människor i sicklecellanemi-gemenskapen säger att de är glada över godkännandet, eftersom Oxbryta behandlar de underliggande orsakerna till blodsjukdomen och inte bara symtomen.

Ett nytt läkemedel som är det första att behandla de underliggande orsakerna till sicklecellanemi snarare än bara symtomen kommer att komma ut på marknaden inom några dagar.

Det är tack vare abeslutav Food and Drug Administration (FDA) att beviljapåskyndat godkännandeför medicinen.

De i sicklecellanemi-gemenskapen säger att de är glada över att läkemedlet Oxbryta snabbt har godkänts.

"Det är så mycket spänning över det här. Det är nästan febrigt"Beverley Francis-Gibson, president och VD för Sickle Cell Disease Association of America, berättade för Healthline. "Det har varit en lång kamp och ett långt drag i sicklecell-gemenskapen."

Oxbryta (även känd som voxloter) är en produkt från Global Blood Therapeutics (GBT) i San Francisco.

FDA:s beslut att snabba upp läkemedlet till marknaden kom som ett resultat av positiva svar på läkemedlet som setts hos deltagare i kliniska prövningar.Det är det andra läkemedlet för att behandla sicklecellanemi som kommit ut på marknaden under den senaste månaden.

I mitten av november godkändes Novartis-läkemedlet Adakveo av FDA för att minska "frekvensen av sicklecellssmärtkriser."

Hur det nya läkemedlet fungerar

Sicklecellanemi, även kallad sicklecellssjukdom, är en kronisk, ärftlig blodsjukdom där röda blodkroppar är onormalt formade i en halvmåne eller "sickle"-form.

Dessa celler begränsar flödet i blodkärlen och begränsar syretillförseln till kroppens vävnader, vilket leder till svår smärta och organskador.

Blodsjukdomen kännetecknas också av svår och kronisk inflammation, som orsakar episoder av smärta och organskador.

Oxbryta verkar genom att förhindra röda blodkroppar från att bromsa blodflödet.

"Det är alltid spännande att kunna erbjuda ett nytt behandlingsalternativ för patienter med ett allvarligt och livshotande tillstånd som sicklecellssjukdom,"Brittney Manchester, en pressansvarig vid FDA, berättade för Healthline.

När det gäller Oxbryta, säger Manchester att godkännandet var baserat på resultaten av en klinisk prövning där 51 procent av deltagarna som tog Oxbryta såg en ökning av hemoglobinsvarsfrekvensen.

Detta är betydelsefullt.Oxbryta är en hämmare av deoxygenerad sicklehemoglobinpolymerisation, vilket är den centrala abnormiteten vid sicklecellanemi.

Det godkännandet, säger Manchester, var anledning till att fira hos FDA.

"När vi kan påskynda granskningen av läkemedel för att behandla allvarliga tillstånd och fylla ett otillfredsställt medicinskt behov, kan vi få viktiga nya läkemedel till patienter tidigare", sa hon.

Reaktion på nyheten

GBT-tjänstemän meddelade i slutet av november att läkemedlet borde vara tillgängligt via företagets nätverk för specialapotekspartner.

Ted Love, MD, VD och koncernchef för GBT, sa till Healthline att de fortfarande är på väg att få det att hända.

"Responsen från patientgemenskapen har varit mycket positiv, faktiskt väldigt känslomässig," sa han. "Det finns en mycket verklig känsla av att det efterlängtade godkännandet av nya terapier är en sann vändpunkt för ett samhälle som har kämpat med brist på innovation och begränsad tillgång till vård i decennier. Feedbacken vi har fått är att det finns ett stort intresse från patientgemenskapen att prata med sina läkare om potentialen att prova Oxbryta.”

Läkare jublar också över nyheten.

"Nyheten om FDA-godkännandet av Oxbryta orsakar mig enorm spänning,"Maureen Achebe, MD, chef för Brigham and Women's Sickle Cell Disease Clinic i Brookline, Massachusetts, berättade för Healthline.

Achebe säger att även om leverantörer har ett bra grepp om de "många rörliga delarna av att hantera sjukdomen", har frustration kommit med bristen på alternativ för behandling.

"Orsaken till frustrationerna som leverantörer och patienter med [sicklecellanemi] kan känna beror på bristen på specifika sjukdomsinriktade mediciner. Resultatet av detta är ett medicinskt system som endast har förmågan att behandla patienter med [sicklecellanemi] med symtomatiska medel.

"Nu, eftersom den kännetecknande manifestationen av sicklecellssjukdom är olidlig smärta, behandlas patienter med opioidmediciner. I allmänhet kommer varje scenario där den långsiktiga behandlingsstrategin är förankrad på kroniska opioidmediciner att få ett suboptimalt resultat."sa Achebe.

Ser mot framtiden

Achebe ser också detta som en trend med att fler upptäcks, förstås och utvecklas för behandling av blodsjukdomen.

"Det har definitivt skett en ökning i uppmärksamheten på [sicklecellanemi], både av professionella organisationer och av läkemedelsföretag," sa hon.

Achebe pekar på American Society of Hematology (ASH) beslut 2016 att lägga tonvikt på att främja vården av sicklecellanemi som en viktig orsak.

"ASH:s initiativ för [sicklecellanemi] behandlar tillståndet för [sicklecellanemi] behandling i USA och globalt för att förbättra vården, tidig diagnos, behandling och forskning. Samtidigt arbetar läkemedelsföretag med nya föreningar som riktar sig mot SCD i en aldrig tidigare skådad hastighet

"Framtiden för behandling av sicklecellssjukdom ser ljus ut. Vi är glada över det potentiella utbudet av olika behandlingar som kommer att finnas att välja mellan. Ju fler alternativ det finns, desto mer sannolikt kommer en lämplig behandling att hittas för varje patient.”sa Achebe.

"Det finns en känsla av enormt hopp," tillade Francis-Gibson. "Varje gång ett nytt läkemedel kommer, är det ytterligare en möjlighet att minska antalet sjukhusvistelser, lindra smärta och förlänga livet."

Ett dyrt alternativ

Läkemedlet kommer att kosta.

Behandlingen kommer att kosta 10 417 USD per månad, eller cirka 125 000 USD per år.

GBT har lanserat ett program för att hjälpa människor, inklusive de på Medicare, att få försäkringsskydd för drogen.

"Att säkerställa att patienter kan få tillgång till Oxbryta är vår högsta prioritet,"sa kärlek. "Som en del av detta omfattande stödprogram har vi ett team av högutbildade yrkesmän som verkligen bryr sig om att göra skillnad i sicklecellssjukdom som kommer att ge personlig assistans för att hjälpa patienter att navigera i tillgångsprocessen. Vi förväntar oss att Oxbryta är allmänt tillgängligt och arbetar med både offentliga och kommersiella betalare för att påskynda täckningen.”

Achebe tillägger att de personer som deltog i kliniska prövningar är skyldiga tack.

"Vi är skyldiga en stor tacksamhet till patienterna [sicklecellanemi] som deltar i forskning och kliniska prövningar av föreningar för denna sjukdom," sade hon.

"Våra framgångar kan eller kanske inte gynna deltagarna själva. Men de gynnar den större populationen av patienter med [sicklecellanemi] och framtida generationer av [sicklecellanemi] patienter."

Tutte le categorie: Blogg