Sitemap
Udostępnij na Pintereście
Nowy lek Oxbryta atakuje podstawowe przyczyny anemii sierpowatej, a nie tylko objawy.Obrazy Getty
  • FDA zatwierdziła „szybką ścieżkę” dla leku Oxbryta do leczenia anemii sierpowatej.
  • Lek działa, zapobiegając ograniczaniu przepływu krwinek w naczyniach krwionośnych o nieprawidłowym kształcie.
  • Ludzie ze społeczności anemii sierpowatej mówią, że są zachwyceni aprobatą, ponieważ Oxbryta leczy podstawowe przyczyny choroby krwi, a nie tylko objawy.

Nowy lek, który jako pierwszy leczy przyczyny anemii sierpowatej, a nie tylko objawy, trafi na rynek w ciągu kilku dni.

To dziękidecyzjaprzez Food and Drug Administration (FDA) w celu przyznaniaprzyspieszona akceptacjadla leku.

Członkowie społeczności anemii sierpowatej mówią, że są zachwyceni, że lek Oxbryta został szybko zatwierdzony.

„Jest w tym tyle podekscytowania. Jest prawie gorączkowy”Beverley Francis-Gibson, prezes i dyrektor generalny Amerykańskiego Stowarzyszenia Choroby Sierpowatej, powiedział Healthline. „To była długa walka i długa droga w społeczności sierpowatych”.

Oxbryta (znana również jako voxloter) jest produktem Global Blood Therapeutics (GBT) z San Francisco.

Decyzja FDA o przyspieszeniu wprowadzenia leku na rynek była wynikiem pozytywnych reakcji na lek obserwowanych u uczestników badań klinicznych.To drugi lek na anemię sierpowatą, który pojawił się na rynku w ciągu ostatniego miesiąca.

W połowie listopada lek Novartis Adakveo został zatwierdzony przez FDA w celu zmniejszenia „częstotliwości kryzysów związanych z bólem sierpowatym”.

Jak działa nowy lek

Anemia sierpowata, zwana również niedokrwistością sierpowatokrwinkową, jest przewlekłą, dziedziczną chorobą krwi, w której czerwone krwinki mają nienormalny kształt w kształcie półksiężyca lub „sierpa”.

Komórki te ograniczają przepływ w naczyniach krwionośnych i ograniczają dostarczanie tlenu do tkanek organizmu, co prowadzi do silnego bólu i uszkodzenia narządów.

Choroba krwi charakteryzuje się również ciężkim i przewlekłym stanem zapalnym, który powoduje epizody bólu i uszkodzenia narządów.

Oxbryta działa poprzez zapobieganie spowolnieniu przepływu krwi przez czerwone krwinki.

„Zawsze ekscytujące jest móc zapewnić nową opcję leczenia pacjentom z poważną i zagrażającą życiu chorobą, taką jak niedokrwistość sierpowatokrwinkowa”Brittney Manchester, rzecznik prasowy FDA, powiedziała Healthline.

W przypadku Oxbryta Manchester twierdzi, że zatwierdzenie było oparte na wynikach badania klinicznego, w którym 51 procent uczestników, którzy brali Oxbryta, zauważyło wzrost wskaźnika odpowiedzi hemoglobiny.

To jest znaczące.Oxbryta jest inhibitorem polimeryzacji odtlenionej hemoglobiny sierpowatej, która jest główną nieprawidłowością w anemii sierpowatej.

Manchester twierdzi, że ta aprobata była powodem do świętowania w FDA.

„Kiedy jesteśmy w stanie przyspieszyć przegląd leków do leczenia poważnych schorzeń i zaspokoić niezaspokojoną potrzebę medyczną, jesteśmy w stanie wcześniej dostarczyć pacjentom ważne nowe leki” – powiedziała.

Reakcja na wiadomości

Urzędnicy GBT ogłosili pod koniec listopada, że ​​lek powinien być dostępny za pośrednictwem sieci partnerskich aptek specjalistycznych firmy.

Ted Love, MD, prezes i dyrektor generalny GBT, powiedział Healthline, że wciąż są na dobrej drodze, aby to się stało.

„Odpowiedź społeczności pacjentów była bardzo pozytywna, a nawet bardzo emocjonalna” – powiedział. „Istnieje bardzo realne poczucie, że długo oczekiwane zatwierdzenie nowych terapii jest prawdziwym punktem zwrotnym dla społeczności, która od dziesięcioleci boryka się z brakiem innowacji i ograniczonym dostępem do opieki. Z otrzymanych przez nas opinii wynika, że ​​społeczność pacjentów jest bardzo zainteresowana rozmową ze swoimi lekarzami na temat możliwości wypróbowania Oxbryty”.

Lekarze również cieszą się z tych wiadomości.

„Wiadomość o zatwierdzeniu Oxbryty przez FDA wzbudza we mnie ogromne podekscytowanie”Maureen Achebe, MD, dyrektor kliniki niedokrwistości sierpowatej Brigham and Women's w Brookline w stanie Massachusetts, powiedziała Healthline.

Achebe mówi, że chociaż dostawcy dobrze orientują się w „wielu ruchomych elementach radzenia sobie z chorobą”, frustracja wiąże się z brakiem opcji leczenia.

„Przyczyna frustracji dostawców i pacjentów z [niedokrwistością sierpowatą] może wynikać z braku konkretnych leków przeciw chorobie. Rezultatem tego jest system medyczny, który może leczyć pacjentów [z anemią sierpowatą] jedynie za pomocą środków objawowych.

„Teraz, ponieważ charakterystycznym objawem niedokrwistości sierpowatej jest rozdzierający ból, pacjenci są leczeni lekami opioidowymi. Ogólnie rzecz biorąc, każdy scenariusz, w którym długoterminowa strategia leczenia opiera się na przewlekłych lekach opioidowych, z pewnością przyniesie suboptymalne wyniki”.powiedział Achebe.

Patrząc w przyszłość

Achebe postrzega to również jako trend, w którym coraz więcej odkrywa się, rozumie i rozwija w leczeniu zaburzeń krwi.

„Zdecydowanie zwiększyło się zainteresowanie [niedokrwistością sierpowatą], zarówno przez organizacje zawodowe, jak i firmy farmaceutyczne” – powiedziała.

Achebe wskazuje na decyzję Amerykańskiego Towarzystwa Hematologicznego (ASH) z 2016 r., aby położyć nacisk na poprawę opieki nad anemią sierpowatą jako główną przyczynę.

„Inicjatywa ASH [niedokrwistość sierpowatokrwinkowa] dotyczy stanu leczenia [niedokrwistości sierpowatokrwinkowej] w Stanach Zjednoczonych i na całym świecie w celu poprawy opieki, wczesnej diagnozy, leczenia i badań. W tym samym czasie firmy farmaceutyczne pracują nad nowymi związkami wymierzonymi w SCD z niespotykaną szybkością

„Przyszłość leczenia anemii sierpowatej wygląda jasno. Jesteśmy podekscytowani potencjalną gamą różnych zabiegów, które będą dostępne do wyboru. Im więcej jest opcji, tym większe prawdopodobieństwo, że dla każdego pacjenta zostanie znalezione odpowiednie leczenie.”powiedział Achebe.

„Jest uczucie ogromnej nadziei” – dodał Francis-Gibson. „Za każdym razem, gdy pojawia się nowy lek, jest to kolejna okazja do skrócenia pobytów w szpitalu, złagodzenia bólu i przedłużenia życia”.

Droga opcja

Lek będzie kosztował.

Cena leczenia będzie wynosić 10417 USD miesięcznie, czyli około 125 000 USD rocznie.

GBT uruchomiło program, aby pomóc ludziom, w tym osobom korzystającym z Medicare, uzyskać ochronę ubezpieczeniową leku.

„Zapewnienie pacjentom dostępu do Oxbryty jest naszym najwyższym priorytetem”Miłość powiedziała. „W ramach tego kompleksowego programu wsparcia mamy zespół wysoko wykwalifikowanych specjalistów, którym naprawdę zależy na zmianie stanu anemii sierpowatej, którzy zapewnią osobistą pomoc, aby pomóc pacjentom w nawigowaniu przez proces dostępu. Spodziewamy się, że Oxbryta będzie szeroko dostępna i pracujemy zarówno z płatnikami publicznymi, jak i komercyjnymi, aby przyspieszyć zasięg.”

Achebe dodaje, że osobom, które brały udział w badaniach klinicznych, należy się dług wdzięczności.

„Jesteśmy bardzo wdzięczni pacjentom [z anemią sierpowatą], którzy uczestniczą w badaniach i próbach klinicznych związków na tę chorobę” – powiedziała.

„Nasze sukcesy mogą, ale nie muszą, przynosić korzyści samym uczestnikom. Jednak przynoszą korzyści większej populacji pacjentów z anemią sierpowatą i przyszłym pokoleniom pacjentów z anemią sierpowatą”.

Wszystkie kategorie: Blog