Sitemap
Deel op Pinterest
Het nieuwe medicijn Oxbryta valt de onderliggende oorzaken van sikkelcelanemie aan, niet alleen de symptomen.Getty Images
  • De FDA heeft 'fast track'-goedkeuring verleend voor het medicijn Oxbryta voor de behandeling van sikkelcelanemie.
  • Het medicijn werkt door te voorkomen dat abnormaal gevormde rode bloedcellen de stroom in bloedvaten beperken.
  • Mensen in de gemeenschap van sikkelcelanemie zeggen dat ze blij zijn met de goedkeuring, omdat Oxbryta de onderliggende oorzaken van de bloedziekte behandelt en niet alleen de symptomen.

Een nieuw medicijn dat als eerste de onderliggende oorzaken van sikkelcelanemie behandelt in plaats van alleen de symptomen, zal binnen enkele dagen op de markt komen.

Dat is te danken aan eenbeslissingdoor de Food and Drug Administration (FDA) te verlenenversnelde goedkeuringvoor de medicatie.

Degenen in de gemeenschap van sikkelcelanemie zeggen dat ze opgewonden zijn dat het medicijn Oxbryta snel is goedgekeurd.

“Hier is zoveel animo voor. Het is bijna koortsig'Beverley Francis-Gibson, vertelde president en CEO van de Sickle Cell Disease Association of America aan Healthline. "Het is een lange strijd geweest en een lange adem in de sikkelcelgemeenschap."

Oxbryta (ook bekend als voxloter) is een product van Global Blood Therapeutics (GBT) uit San Francisco.

Het besluit van de FDA om het medicijn snel op de markt te brengen, was het resultaat van positieve reacties op het medicijn die werden gezien bij deelnemers aan klinische onderzoeken.Het is het tweede medicijn voor de behandeling van sikkelcelanemie dat de afgelopen maand op de markt is gekomen.

Medio november werd het Novartis-medicijn Adakveo goedgekeurd door de FDA om de "frequentie van sikkelcelpijncrises" te verminderen.

Hoe het nieuwe medicijn werkt

Sikkelcelanemie, ook wel sikkelcelziekte genoemd, is een chronische, erfelijke bloedaandoening waarbij rode bloedcellen abnormaal gevormd zijn in een halvemaan- of 'sikkelvorm'.

Die cellen beperken de stroom in bloedvaten en beperken de zuurstoftoevoer naar de lichaamsweefsels, wat leidt tot ernstige pijn en orgaanschade.

De bloedziekte wordt ook gekenmerkt door ernstige en chronische ontstekingen, die episodes van pijn en orgaanschade veroorzaken.

Oxbryta werkt door te voorkomen dat rode bloedcellen de bloedstroom vertragen.

"Het is altijd spannend om een ​​nieuwe behandelingsoptie te kunnen bieden voor patiënten met een ernstige en levensbedreigende aandoening zoals sikkelcelziekte,"Brittney Manchester, een persvoorlichter van de FDA, vertelde Healthline.

In het geval van Oxbryta zegt Manchester dat de goedkeuring gebaseerd was op de resultaten van een klinische proef waarbij 51 procent van de deelnemers die Oxbryta gebruikten een verhoging van de hemoglobinerespons zag.

Dit is aanzienlijk.Oxbryta is een remmer van gedeoxygeneerde polymerisatie van sikkelhemoglobine, de centrale afwijking bij sikkelcelanemie.

Die goedkeuring, zegt Manchester, was reden voor een feestje bij de FDA.

"Als we in staat zijn om de beoordeling van medicijnen voor de behandeling van ernstige aandoeningen te versnellen en een onvervulde medische behoefte te vervullen, kunnen we belangrijke nieuwe medicijnen eerder bij patiënten krijgen," zei ze.

Reactie op het nieuws

GBT-functionarissen kondigden eind november aan dat het medicijn beschikbaar zou moeten zijn via de gespecialiseerde apotheekpartnernetwerken van het bedrijf.

Ted Love, MD, de president en CEO van GBT, vertelde Healthline dat ze nog steeds op schema liggen om dat te laten gebeuren.

"De reacties van de patiëntengemeenschap waren zeer positief, zelfs zeer emotioneel", zei hij. “Er is een heel reëel gevoel dat de langverwachte goedkeuring van nieuwe therapieën een echt keerpunt is voor een gemeenschap die al tientallen jaren worstelt met een gebrek aan innovatie en beperkte toegang tot zorg. De feedback die we hebben ontvangen is dat er een sterke interesse is van de patiëntengemeenschap om met hun artsen te praten over de mogelijkheden om Oxbryta te proberen.”

Ook artsen juichen het nieuws toe.

"Het nieuws van de FDA-goedkeuring van Oxbryta maakt me enorm opgewonden",Maureen Achebe, MD, directeur van Brigham and Women's Sickle Cell Disease Clinic in Brookline, Massachusetts, vertelde Healthline.

Achebe zegt dat hoewel zorgverleners een goed begrip hebben van de "vele bewegende delen van het beheersen van de ziekte", frustratie is ontstaan ​​​​door het gebrek aan behandelingsopties.

"De oorzaak van de frustraties die aanbieders en patiënten met [sikkelcelanemie] hebben, kan worden veroorzaakt door het ontbreken van specifieke, op de ziekte gerichte medicijnen. Het resultaat hiervan is een medisch systeem dat alleen [sikkelcelanemie]patiënten kan behandelen met symptomatische remedies.

"Nu, aangezien de kenmerkende manifestatie van sikkelcelziekte ondraaglijke pijn is, worden patiënten behandeld met opioïde medicijnen. Over het algemeen zal elk scenario waarin de langetermijnbehandelingsstrategie is verankerd op chronische opioïde medicatie ongetwijfeld een suboptimaal resultaat hebben, "zei Achebe.

Kijken naar de toekomst

Achebe ziet dit ook als een trend waarbij er meer wordt ontdekt, begrepen en ontwikkeld voor de behandeling van de bloedziekte.

"Er is zeker een stijging in de aandacht voor [sikkelcelanemie], zowel door professionele organisaties als door farmaceutische bedrijven," zei ze.

Achebe wijst op het besluit van de American Society of Hematology (ASH) in 2016 om de nadruk te leggen op het bevorderen van de zorg voor sikkelcelanemie als een belangrijke reden.

"ASH's [sikkelcelanemie]-initiatief richt zich op de staat van [sikkelcelanemie]-behandeling in de VS en wereldwijd om de zorg, vroege diagnose, behandeling en onderzoek te verbeteren. Tegelijkertijd werken farmaceutische bedrijven met een ongekende snelheid aan nieuwe verbindingen die zich richten op SCD

"De toekomst van de behandeling van sikkelcelziekte ziet er rooskleurig uit. We zijn enthousiast over het potentiële scala aan verschillende behandelingen waaruit u kunt kiezen. Hoe meer mogelijkheden er zijn, hoe groter de kans dat er voor elke patiënt een passende behandeling(en) wordt gevonden.”zei Achebe.

"Er is een gevoel van immense hoop", voegde Francis-Gibson eraan toe. "Elke keer dat er een nieuw medicijn komt, is het een nieuwe kans om ziekenhuisopnames te verminderen, pijn te verlichten en het leven te verlengen."

Een dure optie

Het medicijn zal kosten met zich meebrengen.

De behandeling kost $ 10,417 per maand, of ongeveer $ 125.000 per jaar.

GBT heeft een programma gelanceerd om mensen, waaronder die van Medicare, te helpen een verzekeringsdekking voor het medicijn te krijgen.

"Ervoor zorgen dat patiënten toegang kunnen krijgen tot Oxbryta is onze topprioriteit",zei liefde. "Als onderdeel van dit uitgebreide ondersteuningsprogramma hebben we een team van hoogopgeleide professionals die er echt om geven een verschil te maken bij sikkelcelziekte, die persoonlijke assistentie zullen bieden om patiënten te helpen bij het toegangsproces. We verwachten dat Oxbryta algemeen beschikbaar zal zijn en werken samen met zowel publieke als commerciële betalers om de dekking te versnellen.”

Achebe voegt eraan toe dat de mensen die hebben deelgenomen aan klinische onderzoeken veel dank verschuldigd zijn.

"We zijn veel dank verschuldigd aan de [sikkelcelanemie]-patiënten die deelnemen aan onderzoek en klinische proeven met verbindingen voor deze ziekte," zei ze.

“Onze successen kunnen al dan niet ten goede komen aan de deelnemers zelf. Ze profiteren echter van de grotere populatie van [sikkelcelanemie]-patiënten en toekomstige generaties van [sikkelcelanemie]-patiënten."

Tutte le categorie: Blog