Sitemap
Deel op Pinterest
Actrice Selma Blair gebruikt een experimentele stamceltherapie genaamd HSCT om haar multiple sclerose te behandelen.Afbeelding: Instagram
  • Selma Blair onthulde via Instagram dat ze een stamcelbehandeling ondergaat, hematopoietische stamceltransplantatie (HSCT) genaamd, om haar multiple sclerose te vertragen.
  • Deze experimentele behandeling maakt gebruik van chemotherapie om het immuunsysteem van een patiënt te resetten en opnieuw op te bouwen.
  • De therapie omvat veel van de risico's en bijwerkingen van traditionele chemotherapie, waaronder haaruitval.
  • In recente klinische fase 2-onderzoeken bleek HSCT veelbelovend in het vertragen van de progressie van relapsing-remitting MS in vergelijking met bestaande ziektemodificerende geneesmiddelen.

In een recent Instagram-bericht liet actrice Selma Blair haar pas geschoren hoofd zien en kondigde ze aan dat ze "HSCT had gedaan" in een poging de progressie van haar multiple sclerose te vertragen.

Dit zorgde ervoor dat velen in de MS-gemeenschap zich afvroegen over de bijzonderheden van deze nieuwe en relatief onbekende behandeling voor MS.

Hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) is een gecompliceerde en nog steeds experimentele therapie die milde tot sterkere vormen van chemotherapie gebruikt om het immuunsysteem van een patiënt te resetten, waardoor het geheugen van MS wordt gewist.

MS wordt grotendeels erkend als een auto-immuunziekte, waarbij de natuurlijke afweer van het lichaam in de war raakt en gezonde weefsels in het centrale zenuwstelsel aanvalt.

HSCT heeft veel van de bijwerkingen die gepaard gaan met traditionele chemotherapie, waaronder haaruitval, wat waarschijnlijk de berichten op sociale media van Blair verklaart.

Wat onderzoekers weten over HSCT

In 2018 werd de eerste fase 2 klinische studie voor HSCT uitgevoerd door Dr.Richard Burt, hoofd immunotherapie en auto-immuunziekten aan de Northwestern Feinberg School of Medicine in Illinois.Sommigen noemden het een gamechanger.

Een veel voorkomende misvatting is dat HSCT de voortgang van MS zal omkeren.Het heeft alleen succes opgeleverd bij het stoppen van MS-activiteit.

"Beenmerg levert geen nieuwe cellen voor hersenopbouw. Ze geven je afgeleide beenmergcellen zoals T- en B-cellen, "dr.Jaime Imitola, FAAN, directeur van multiple sclerose en translationele neuro-immunologie aan de University of Connecticut School of Medicine, vertelde Healthline in een eerder gesprek.

In januari publiceerde JAMA deresultatenvan een onderzoek onder leiding van Dr.Burt, die aantoont dat HSCT effectiever is dan de huidige ziektemodificerende behandelingen.Slechts 3 van de 51 patiënten op HSCT vertoonden ziekteprogressie in vergelijking met 34 van de 52 op DMT's. (110 patiënten werden gerekruteerd voor de studie, maar slechts 103 bleven over voor de finale in analyse.)

Bert was niet bereikbaar voor commentaar.

"HSCT laat de beste resultaten zien voor mensen met behoorlijk agressieve recidiverende MS en die niet reageren op een andere therapie,"Bruce Bebo, PhD, executive vice-president van onderzoek bij de National Multiple Sclerosis Society, vertelde Healthline: "Het laat niet zien dat het goed werkt met progressieve vormen van MS."

Hij legde verder uit dat HSCT niet valt onder de jurisdictie van het nodig hebben van een FDA-goedkeuring, omdat het een procedure is en geen specifiek medicijn.Alle gebruikte medicijnen en protocollen zijn door de FDA goedgekeurd voor andere indicaties.

“HSCT is niet direct beschikbaar. We hebben nog steeds meer goed uitgevoerde klinische onderzoeken nodig die de volledige risico's en voordelen van deze procedure aantonen, "Bebo aangemoedigd. "De medische gemeenschap begint HSCT te omarmen."

De American Society for Transplantation and Cellular Therapy heeft onlangs nieuwe richtlijnen gepubliceerd om huisartsen te helpen bij hematopoëtische stamceltransplantatie.

Om ervoor te zorgen dat HSCT beter beschikbaar is, moet de medische gemeenschap ervan overtuigd zijn dat het een veilige en effectieve behandeling voor MS is. "Ze moeten investeren in het opleiden van mensen om deze therapieën te doen,"zei Bebo.

Ervaring van één patiënt met HSCT

"HSCT heeft mijn leven gered",David Bexfield, oprichter van activemsers.org, vertelde Healthline.

Sinds zijn behandeling heeft Bexfield naar bijna 30 landen gereisd.

"Ik heb mijn hoofd kaalgeschoren," zei Bexfield, "en ik had er plezier mee!"

In 2010 liet David Bexfield een HSCT-transplantatie uitvoeren in het MD Anderson Cancer Center als onderdeel van HALT-MS, een door de NIH gesponsorde klinische studie.

Deel op Pinterest
David Blexfield, oprichter van activemsers.org, gebruikte in 2010 HSCT om zijn snel voortschrijdende MS te vertragen.Afbeelding met dank aan David Blexfield

"Mijn MS was angstaanjagend agressief geworden", zei Bexfield, die uitlegde hoe zijn score op de Expanded Disability Status Score (EDSS) in twee maanden tijd twee punten daalde. “In het voorjaar van 2009 pakte ik voor het eerst een wandelstok. Tegen de herfst kon ik de woonverdieping niet over zonder een rollator.”

Een vriend had de klinische proef in het voorjaar van 2009 doorgestuurd naar Bexfield.Zijn eerste gedachten: "Ik zou gek of wanhopig moeten zijn om het te doen."

"Zes maanden later was ik wanhopig", zei hij.

David en zijn vrouw, Laura, moesten drie maanden van Albuquerque, New Mexico, naar Houston, Texas verhuizen.Gedurende die tijd lag hij drie weken in het ziekenhuis om de procedure te ondergaan.

"Het was moeilijk, maar niet onmogelijk", zei Bexfield.

"Ik had veel hoop dat het op zijn minst de progressie van de ziekte zou stoppen."Zijn vrouw, Laura, had hetzelfde gevoel dat het de gok waard was vanwege de agressiviteit van de MS.

“De behandeling is moeilijk. Er waren dagen dat ik hoe dan ook mijn bed niet uit kon komen.”

Bexfield merkte in de eerste paar maanden voordelen op.

Om zich te kwalificeren voor het onderzoek moest Bexfield 100 meter lopen, zonder hulp, wat een worsteling was. “Mijn mobiliteit schoot omhoog na de behandeling en ik liep 700 meter.”

"De behandeling duurde ongeveer vier jaar voordat de effecten van de transplantatie begonnen af ​​te nemen, daarna ging ik over op een DMT,"Bexfield vertelde Healthline.

De gedachte kwam bij hem op om nog een behandeling te ondergaan, maar hij besloot dat het niet haalbaar was.

“HSCT is geen remedie voor MS. Het is een behandelingsoptie', benadrukte Bexfield.

"Ik heb absoluut geen spijt", vertelde hij aan Healthline.Bexfield gebruikt mobiliteitshulpmiddelen om zich te verplaatsen en hij oefent elke dag.

Stamceltherapieën zijn over de hele wereld anders

Bebo legde uit dat bij sommige procedures voor MS mildere vormen van chemotherapie worden gebruikt om een ​​deel van het immuunsysteem in tact te houden.Andere procedures die sterkere chemo gebruiken, brengen grotere risico's met zich mee.

"Als u geen bewijs heeft van immuunactiviteit die uw ziekte veroorzaakt, zullen klinieken in de VS en Canada de behandeling niet geven",Bebo zei: "Maar Mexico en andere landen kunnen deze service aanbieden. We kennen hun resultaten niet omdat er geen gegevens zijn gepubliceerd over succes of risico's."

Het potentiële succes van HSCT heeft geleid tot een grote vraag naar de behandeling, wat heeft geleid tot gevaarlijk "stamceltoerisme", waarbij mensen met MS naar andere landen reizen voor ongeautoriseerde behandelingen.

“Als je eenmaal [HSCT] hebt gedaan, kun je niet meer terug. Het brengt een permanente verandering in je immuunsysteem aan', zei hij. "We weten niet wat de gevolgen op lange termijn zullen zijn."

Noot van de redactie: Noch Blair, noch haar vertegenwoordiger waren beschikbaar om commentaar te geven op dit verhaal.

Caroline Craven is een patiëntdeskundige die leeft met MS.Haar bekroonde blog is GirlwithMS.com en ze is te vinden op Twitter.

Tutte le categorie: Blog