- A Parkinson-kór a középagyban elhelyezkedő idegsejtek egy meghatározott osztályát károsítja.
- Ez megfosztja az agyat a dopamintól, egy neurotranszmittertől, amely segít a mozgás szabályozásában.
- Egy új tanulmányban a kutatók egy olyan folyamatot írnak le, amellyel a nem neuronális sejteket működő neuronokká alakítják át.
- Az idegi graftok patkányokban visszafordítják a Parkinson-kór által okozott motoros tüneteket.
A Parkinson-kór Alapítvány adatai szerint világszerte több mint 10 millió ember szenved Parkinson-kórban (PD).
Progresszív neurodegeneratív rendellenesség, a PD károsítja vagy elpusztítja a középagyban található neuronokat.Ezek a neuronok dopamint termelnek, egy neurotranszmittert, amely szerepet játszik a mozgásban.Ez a dopamin hiánya PD tüneteket okoz, amelyek közé tartozik a remegés, a merevség, valamint az egyensúly és a koordináció károsodása.
Kezelés a gyógyszerrel
A tudományos közösség fáradhatatlanul dolgozik a PD kezelésének és megértésének hatékonyabb módszereinek kidolgozásán.
A folyóiratban megjelent új tanulmányban
Az iPSC olyan sejtek, amelyeket újraprogramoztak egy embrionális állapotba.Ez az állapot lehetővé tette a tudósok számára, hogy kezeljék a sejteket, és dopamint termelő neuronokká differenciálják őket.
„Olyan ez, mintha elvennénk egy könyvet, majd lemosnák a tintát, és utána át tudnánk írni, mi az a könyv” – magyarázta dr.James Beck, a Parkinson’s Foundation rangidős alelnöke és tudományos főtisztviselője – egy nonprofit szervezet, amely a PD-ben szenvedők életének javításán és a kutatások gyógyulása felé történő előmozdításán dolgozik.
A patkányok agyába ültetve a vizsgálatban használt sejtek képesek voltak elágazó rostokat küldeni, hogy kapcsolatokat hozzanak létre az agyban és dopamint termeljenek.
Paraméterek megállapítása
A kutatók tanulmányukkal azt vizsgálták, hogy mi a legsikeresebb protokoll a nem neuronális sejtek működő neuronokká történő átalakítására. "E cikk célja, hogy meghatározza azokat a paramétereket, amelyek ezeket a cellákat a legjobbakká teszik."Dr.Jeffrey Kordower, az Arizonai Állami Egyetem ASU-Banner Neurodegeneratív Betegségek Kutatóközpontjának igazgatója elmondta a Medical News Today-nek.
A kutatók a sejteket embrionális állapotukban további faktorokkal kezelték, és 17, 24 és 37 napig tenyésztették a sejteket.
„[Ez] az a pont, ahol ez a tanulmány kulcsszerepet játszik abban, hogy megpróbálunk több időpontot áttekinteni, hogy meglássuk, mikor hozhatja […] ezeknek a sejteknek a fejlődése a legjobb eredményeket”Dr.– mondta Beck az MNT-nek.
A „varázslatos” szám 17 lett.
"Ha 17 napig kezeli és tenyészti őket, majd megállítja a szétválásukat és megkülönbözteti őket, az működik a legjobban."Dr.– mondta Kordower.
Ezek a sejtek patkányok agyába oltva „képesek nagy távolságra növekedni”.Dr.– mondta Kordower.
Ez fontos, dr.Kordower elmagyarázta, mert a sejteket végül beültetik az emberekbe, ahol nagy távolságra kell elküldeniük ágaikat.
A felépülés dózisfüggő lehet
A kutatás részeként a kutatók az iPSC adagolását is megvizsgálták, ez a tényező korábban nem volt vizsgálva, mondta Dr.Kordower.
Ez fontos, dr.Beck elmagyarázta az MNT-nek, mert az idegsebészeknek tudniuk kell, hány sejtet kell beültetni az agyba.
"Jobb, ha kevesebb sejt van, mert minimálisra csökkentheti a lehetséges mellékhatásokat […], de a másik oldala az, hogy ha nincs benne elég, akkor nem fogja látni a kívánt hatást."Dr.– mondta Beck.
„Ha behelyezünk néhány cellát, mondjuk 5000-et, akkor semmilyen funkciója nem fog helyreállni.”Dr.– mondta Kordower az MNT-nek. „Ha beleteszel 10 000-et, többet kapsz. És ha még több sejtet helyez be, a funkcionális helyreállítás gyorsabb és robusztusabb."
"És ha 4 hónapra megadja a lehetséges maximális adagot, ami 450 000 sejt, teljes és funkcionális gyógyulás következik be [patkányoknál]."
– Dr.Kordower
A kutatók azt is bizonyítják tanulmányukkal, hogy a kezelés biztonságos rágcsálóknál, mondta Dr.Kordower.
„Minden állatnál ügyelünk arra, hogy ne képződjenek daganatok” – mondta. „És ezt soha nem látjuk. Van néhány sejt, amely osztódik, de nagyon kevés […] Ez nem zavaró és nem aggasztó. Tehát ebben a tanulmányban be tudjuk mutatni a helyes utat a továbblépéshez.”
Következő lépés: emberi kísérletek
Dr.Kordower az MNT-nek elmondta, hogy a tanulmány eredményei „nagy magabiztosságot adnak a betegek felé”.
Dr.Kordower vezető kutató lesz egy olyan klinikai vizsgálatban, amelyre várhatóan 2023-ban kerül sor, és amely PD-ben szenvedő betegek egy meghatározott populációját vizsgálja majd.
Ezek az egyének a dopaminrendszer degenerációját tapasztalják.Miközben PD-re jellemző motoros diszfunkciót tapasztalnak, nem alakul ki kognitív hanyatlás vagy demencia. "Tehát ez a tökéletes teszt annak megállapítására, hogy a sejtpótlási stratégiák hasznosak lehetnek-e"Dr.– mondta Kordower az MNT-nek.
Ha a vizsgálat sikeres, nagyobb kísérletek következhetnek a PD-ben szenvedők szélesebb populációjában.Fontos azonban megjegyezni, hogy bár e tanulmány eredményei ígéretesek, az állatmodellek eredményei nem mindig érvényesülnek humán klinikai vizsgálatokban.
