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Le nouveau médicament Oxbryta s'attaque aux causes sous-jacentes de l'anémie falciforme, pas seulement aux symptômes.Getty Images
  • La FDA a accordé une approbation « accélérée » au médicament Oxbryta pour traiter la drépanocytose.
  • Le médicament agit en empêchant les globules rouges de forme anormale de restreindre le flux dans les vaisseaux sanguins.
  • Les membres de la communauté de la drépanocytose se disent ravis de l'approbation, car Oxbryta traite les causes sous-jacentes du trouble sanguin et pas seulement les symptômes.

Un nouveau médicament qui est le premier à traiter les causes sous-jacentes de l'anémie falciforme plutôt que seulement les symptômes arrivera sur le marché dans quelques jours.

C'est grâce à undécisionpar la Food and Drug Administration (FDA) pour accorderapprobation accéléréepour le médicament.

Les membres de la communauté de l'anémie falciforme se disent ravis que le médicament Oxbryta ait été rapidement approuvé.

"Il y a tellement d'excitation à ce sujet. C'est presque fiévreux.Beverly Francis-Gibson, président et chef de la direction de la Sickle Cell Disease Association of America, a déclaré à Healthline. "Ce fut un long combat et un long parcours dans la communauté drépanocytaire."

Oxbryta (également connu sous le nom de voxloter) est un produit de Global Blood Therapeutics (GBT) de San Francisco.

La décision de la FDA d'accélérer la mise sur le marché du médicament est le résultat de réponses positives au médicament observées chez les participants aux essais cliniques.C'est le deuxième médicament pour traiter l'anémie falciforme à arriver sur le marché au cours du mois dernier.

À la mi-novembre, le médicament Novartis Adakveo a été approuvé par la FDA pour réduire la "fréquence des crises de douleur drépanocytaire".

Comment fonctionne le nouveau médicament

La drépanocytose, également appelée drépanocytose, est une maladie sanguine héréditaire chronique dans laquelle les globules rouges ont une forme anormale en croissant ou en « faucille ».

Ces cellules restreignent le flux dans les vaisseaux sanguins et limitent l'apport d'oxygène aux tissus du corps, entraînant des douleurs intenses et des lésions organiques.

Le trouble sanguin se caractérise également par une inflammation sévère et chronique, qui provoque des épisodes de douleur et des lésions organiques.

Oxbryta agit en empêchant les globules rouges de ralentir le flux sanguin.

"Il est toujours excitant de pouvoir proposer une nouvelle option de traitement aux patients atteints d'une maladie grave et potentiellement mortelle telle que la drépanocytose",Brittney Manchester, attachée de presse de la FDA, a déclaré à Healthline.

Dans le cas d'Oxbryta, Manchester affirme que l'approbation était basée sur les résultats d'un essai clinique dans lequel 51% des participants qui ont pris Oxbryta ont vu une augmentation du taux de réponse de l'hémoglobine.

C'est important.Oxbryta est un inhibiteur de la polymérisation de l'hémoglobine falciforme désoxygénée, qui est l'anomalie centrale de la drépanocytose.

Cette approbation, dit Manchester, était un motif de célébration à la FDA.

"Lorsque nous sommes en mesure d'accélérer l'examen des médicaments pour traiter des affections graves et répondre à un besoin médical non satisfait, nous sommes en mesure de fournir plus tôt de nouveaux médicaments importants aux patients", a-t-elle déclaré.

Réaction à la nouvelle

Les responsables de GBT ont annoncé fin novembre que le médicament devrait être disponible via les réseaux partenaires de pharmacies spécialisées de la société.

Ted Love, MD, président et chef de la direction de GBT, a déclaré à Healthline qu'ils étaient toujours sur la bonne voie pour que cela se produise.

"La réponse de la communauté des patients a été très positive, voire très émotionnelle", a-t-il déclaré. « Il y a un sentiment très réel que l'approbation tant attendue de nouvelles thérapies est un véritable tournant pour une communauté qui a lutté avec un manque d'innovation et un accès limité aux soins pendant des décennies. Les commentaires que nous avons reçus indiquent que la communauté des patients est très intéressée à parler à leurs médecins de la possibilité d'essayer Oxbryta. »

Les médecins jubilent également de la nouvelle.

"La nouvelle de l'approbation d'Oxbryta par la FDA me cause une immense excitation",Maureen Achebe, MD, directrice de la Brigham and Women’s Sickle Cell Disease Clinic à Brookline, Massachusetts, a déclaré à Healthline.

Achebe dit que même si les prestataires ont une bonne compréhension des "nombreux éléments mobiles de la gestion de la maladie", la frustration est venue du manque d'options de traitement.

« La cause des frustrations que ressentent les prestataires et les patients atteints [d'anémie falciforme] peut provenir du manque de médicaments spécifiques ciblant la maladie. Le résultat est un système médical qui n'a la capacité de traiter les patients [drépanocytaires] qu'avec des remèdes symptomatiques.

"Maintenant, puisque la manifestation caractéristique de la drépanocytose est une douleur atroce, les patients sont traités avec des médicaments opioïdes. En général, tout scénario dans lequel la stratégie de traitement à long terme est ancrée sur des médicaments opioïdes chroniques est susceptible d'avoir un résultat sous-optimal »,dit Achebe.

Regard vers l'avenir

Achebe voit également cela comme une tendance avec plus de découvertes, de compréhension et de développement pour le traitement du trouble sanguin.

"Il y a certainement eu une augmentation de l'attention portée à [l'anémie falciforme], tant par les organisations professionnelles que par les sociétés pharmaceutiques", a-t-elle déclaré.

Achebe souligne la décision de l'American Society of Hematology (ASH) en 2016 de mettre l'accent sur l'avancement des soins de l'anémie falciforme comme une raison majeure.

« L'initiative [anémie falciforme] de l'ASH aborde l'état du traitement [anémie falciforme] aux États-Unis et dans le monde pour améliorer les soins, le diagnostic précoce, le traitement et la recherche. Dans le même temps, les sociétés pharmaceutiques travaillent sur de nouveaux composés ciblant la SCD à une vitesse sans précédent

« L'avenir du traitement de la drépanocytose s'annonce prometteur. Nous sommes enthousiasmés par la gamme potentielle de différents traitements qui seront disponibles au choix. Plus il y a d'options, plus il est probable qu'un ou des traitements appropriés seront trouvés pour chaque patient »,dit Achebe.

"Il y a un sentiment d'immense espoir", a ajouté Francis-Gibson. "Chaque fois qu'un nouveau médicament arrive, c'est une occasion de plus de réduire les séjours à l'hôpital, de soulager la douleur et de prolonger la vie."

Une option coûteuse

Le médicament aura un coût.

Le traitement coûtera 10 417 dollars par mois, soit environ 125 000 dollars par an.

GBT a lancé un programme pour aider les personnes, y compris celles bénéficiant de Medicare, à obtenir une couverture d'assurance pour le médicament.

« Veiller à ce que les patients puissent accéder à Oxbryta est notre priorité absolue »,L'amour a dit. « Dans le cadre de ce programme de soutien complet, nous avons une équipe de professionnels hautement qualifiés qui se soucient vraiment de faire une différence dans la drépanocytose et qui fourniront une assistance personnelle pour aider les patients à naviguer dans le processus d'accès. Nous nous attendons à ce qu'Oxbryta soit largement disponible et nous travaillons avec les payeurs publics et commerciaux pour accélérer la couverture.

Achebe ajoute que les personnes qui ont participé aux essais cliniques ont une dette de remerciement.

"Nous devons beaucoup de gratitude aux patients [drépanocytaires] qui participent à la recherche et aux essais cliniques de composés pour cette maladie", a-t-elle déclaré.

« Nos succès peuvent ou non profiter aux participants eux-mêmes. Cependant, ils profitent à la population plus large de patients [anémiques falciformes] et aux générations futures de patients [anémiques falciformes]. »

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