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  • La enfermedad de Parkinson daña una clase específica de neuronas ubicadas en el mesencéfalo.
  • Esto le roba al cerebro la dopamina, un neurotransmisor que ayuda a controlar el movimiento.
  • En un nuevo estudio, los investigadores describen un proceso para transformar células no neuronales en neuronas funcionales.
  • Los injertos neurales en ratas revierten los síntomas motores causados ​​por la enfermedad de Parkinson.

Más de 10 millones de personas en todo el mundo tienen la enfermedad de Parkinson (EP), según la Fundación de Parkinson.

Un trastorno neurodegenerativo progresivo, la enfermedad de Parkinson daña o destruye las neuronas ubicadas en el mesencéfalo.Estas neuronas producen dopamina, un neurotransmisor que desempeña un papel en el movimiento.Esta falta de dopamina provoca síntomas de la EP que incluyen temblores, rigidez y problemas de equilibrio y coordinación.

Tratamiento con la drogaL-Dopapuede reponer la dopamina del cerebro para aliviar algunos síntomas.Sin embargo, el uso continuo de la droga puede causar discinesia o movimientos corporales involuntarios.

La comunidad científica está trabajando incansablemente para desarrollar formas más efectivas de tratar y comprender la enfermedad de Parkinson.

En un nuevo estudio, publicado en la revistanpj medicina regenerativa, los investigadores revelan que revirtieron los síntomas motores de la EP en ratas implantandocélulas madre pluripotentes inducidas(iPSC) para reemplazar las neuronas destruidas por la enfermedad.

iPSC son células que han sido reprogramadas a un estado embrionario.Este estado permitió a los científicos tratar las células y diferenciarlas en neuronas productoras de dopamina.

“Es como tomar un libro, luego lavar la tinta y luego poder volver a escribir lo que es ese libro”, explicó el Dr.James Beck, vicepresidente sénior y director científico de la Parkinson's Foundation, una organización sin fines de lucro que trabaja para mejorar la vida de las personas con EP y avanzar en la investigación hacia una cura.

Cuando se implantaron en el cerebro de ratas, las células utilizadas en el estudio pudieron enviar fibras ramificadas para hacer conexiones en el cerebro y producir dopamina.

Establecimiento de parámetros

Con su estudio, los investigadores investigaron el protocolo más exitoso para transformar células no neuronales en neuronas funcionales. “El propósito de este artículo es establecer los parámetros que hacen que estas células sean las mejores”,Dr.Jeffrey Kordower, director del Centro de Investigación de Enfermedades Neurodegenerativas ASU-Banner de la Universidad Estatal de Arizona, dijo a Medical News Today.

Los investigadores trataron las células en su estado embrionario con un conjunto de factores adicionales y las cultivaron durante 17, 24 y 37 días.

"[A]hí es donde este estudio juega un papel clave, al tratar de observar varios puntos de tiempo para ver cuándo [...] el desarrollo de estas células podría producir los mejores resultados".Dr.Beck le dijo a MNT.

El número “mágico” resultó ser 17.

“Si los trata y los cultiva durante 17 días, y luego detiene sus divisiones y los diferencia, eso funciona mejor”,Dr.Kordower dijo.

Estas células, cuando se injertan en cerebros de ratas, "tienen la capacidad de crecer largas distancias".Dr.Kordower dijo.

Eso es importante, Dra.Kordower explicó, porque las células eventualmente se implantarán en humanos donde necesitarán enviar sus ramas a largas distancias.

La recuperación puede depender de la dosis

Como parte del estudio, los investigadores también observaron la dosificación de iPSC, un factor que no se había estudiado antes, según el Dr.Kordower.

Eso es importante, Dra.Beck explicó a MNT, porque los neurocirujanos necesitan saber cuántas células implantar en el cerebro.

“Tener menos células es mejor porque puede minimizar los posibles efectos secundarios […] pero la otra cara de la moneda es que, si no tiene suficientes, no verá el efecto que desea”.Dr.dijo Beck.

“Cuando pones unas pocas células, digamos que pones 5000, no obtienes ninguna recuperación funcional”,Dr.Kordower le dijo a MNT. “Si pones 10.000, obtienes más. Y, si pone aún más células, la recuperación funcional es más rápida y robusta”.

"Y luego, si pones la dosis máxima factible, que es de 450 000 células, a los 4 meses, hay una recuperación completa y funcional [en ratas]".

- Dr.Kordower

Los investigadores también demuestran con su estudio que el tratamiento es seguro en roedores, según el Dr.Kordower.

“En cada animal, buscamos asegurarnos de que no se formen tumores”, dijo. “Y nunca vemos eso. Hay algunas células que se están dividiendo, pero muy pocas […] No es problemático ni preocupante. Entonces, en este estudio, podemos demostrar la forma correcta de proceder”.

Siguiente paso: ensayos en humanos

Dr.Kordower le dijo a MNT que los resultados de este estudio le dan "una gran confianza en los pacientes".

Dr.Kordower será investigador principal en un ensayo clínico que espera llevar a cabo en 2023, que estudiará una población específica de personas con EP que tienenmutaciones en el gen parkin.

Estos individuos experimentan una degeneración del sistema de dopamina.Si bien experimentan la disfunción motora típica de la EP, no desarrollan deterioro cognitivo ni demencia. "Entonces, eso lo convierte en la prueba perfecta para ver si las estrategias de reemplazo de células pueden ser útiles".Dr.Kordower le dijo a MNT.

Si el ensayo tiene éxito, pueden seguir ensayos más grandes en una población más amplia de personas con EP.Sin embargo, es importante tener en cuenta que, si bien los hallazgos de este estudio son prometedores, los resultados de los modelos animales no siempre se traducen en ensayos clínicos en humanos.

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