Sitemap
  • Parkinsonova choroba poškozuje specifickou třídu neuronů umístěných ve středním mozku.
  • To okrádá mozek o dopamin, neurotransmiter, který pomáhá kontrolovat pohyb.
  • V nové studii vědci popisují proces přeměny neneuronových buněk na fungující neurony.
  • Nervové štěpy u potkanů ​​zvrátijí motorické symptomy způsobené Parkinsonovou chorobou.

Více než 10 milionů lidí na celém světě má Parkinsonovu nemoc (PD), podle Parkinsonovy nadace.

Progresivní neurodegenerativní porucha, PD poškozuje nebo ničí neurony umístěné ve středním mozku.Tyto neurony produkují dopamin, neurotransmiter, který hraje roli v pohybu.Tento nedostatek dopaminu způsobuje příznaky PD, které zahrnují třes, ztuhlost a zhoršenou rovnováhu a koordinaci.

Léčba lékemL-Dopamůže doplnit mozkový dopamin, aby zmírnil některé příznaky.Pokračující užívání léku však může způsobit dyskinezi nebo mimovolní pohyby těla.

Vědecká komunita neúnavně pracuje na vývoji účinnějších způsobů léčby a porozumění PD.

V nové studii zveřejněné v časopisenpj Regenerativní medicínavýzkumníci odhalili, že implantací zvrátili motorické příznaky PD u potkanůindukované pluripotentní kmenové buňky(iPSC), aby nahradil neurony zničené nemocí.

iPSC jsou buňky, které byly přeprogramovány zpět do embryonálního stavu.Tento stav umožnil vědcům léčit buňky a diferencovat je na neurony produkující dopamin.

"Je to jako vzít knihu a pak smýt inkoust a pak být schopen přepsat, co ta kniha je," vysvětlil Dr.James Beck, senior viceprezident a hlavní vědecký ředitel Parkinsonovy nadace – neziskové organizace, která se snaží zlepšit životy lidí s PD a posouvat výzkum směrem k vyléčení.

Při implantaci do mozku krys byly buňky použité ve studii schopny vysílat rozvětvená vlákna, aby vytvořila spojení v mozku a produkovala dopamin.

Stanovení parametrů

Ve své studii vědci prozkoumali nejúspěšnější protokol pro transformaci neneuronových buněk na funkční neurony. "Účelem tohoto článku je stanovit parametry, díky kterým jsou tyto buňky nejlepší,"Dr.Jeffrey Kordower, ředitel ASU-Banner Neurodegenerative Disease Research Center na Arizonské státní univerzitě, řekl Medical News Today.

Vědci ošetřili buňky v jejich embryonálním stavu sadou dalších faktorů a kultivovali buňky po dobu 17, 24 a 37 dnů.

„Tato studie hraje klíčovou roli, protože se jen snaží podívat na několik časových bodů, abychom zjistili, kdy […] by vývoj těchto buněk mohl přinést nejlepší výsledky,“Dr.Beck řekl MNT.

Ukázalo se, že „magické“ číslo je 17.

"Pokud je budete ošetřovat a kultivovat po dobu 17 dní a poté zastavit jejich dělení a odlišit je, funguje to nejlépe,"Dr.řekl Kordower.

Tyto buňky, když jsou naroubovány do mozku krys, „mají schopnost růst na velké vzdálenosti“,Dr.řekl Kordower.

To je důležité, Dr.Kordower vysvětlil, protože buňky budou nakonec implantovány do lidí, kde budou muset poslat své větve na velké vzdálenosti.

Zotavení může být závislé na dávce

V rámci studie se vědci také zabývali dávkováním iPSC, což je faktor, který nebyl podle Dr.Kordower.

To je důležité, Dr.Beck vysvětlil MNT, protože neurochirurgové potřebují vědět, kolik buněk implantovat do mozku.

"Mít méně buněk je lepší, protože můžete minimalizovat jakékoli potenciální vedlejší účinky […], ale druhou stranou je, že pokud jich tam nemáte dost, neuvidíte účinek, který byste chtěli."Dr.řekl Beck.

"Když vložíte několik buněk, řekněme 5 000, nezískáte žádnou funkční obnovu,"Dr.Kordower řekl MNT. "Když vložíš 10 000, dostaneš víc." A pokud vložíte ještě více buněk, funkční obnova bude rychlejší a robustnější.“

"A pak, když do 4 měsíců dáte maximální možnou dávku, což je 450 000 buněk, dojde k úplnému a funkčnímu zotavení [u krys]."

– Dr.Kordower

Vědci svou studií také prokazují, že léčba je bezpečná u hlodavců, tvrdí Dr.Kordower.

"U každého zvířete se snažíme zajistit, aby se nevytvářely nádory," řekl. "A to nikdy nevidíme." Existuje několik buněk, které se dělí, ale velmi málo […] Je to bez problémů a neznepokojuje to. Takže v této studii jsme schopni demonstrovat správný způsob, jak postupovat.“

Další krok: lidské zkoušky

Dr.Kordower řekl MNT, že výsledky této studie mu dávají „velkou důvěru v pacienty“.

Dr.Kordower bude hlavním zkoušejícím v klinické studii, která se podle očekávání uskuteční v roce 2023 a která bude studovat specifickou populaci jedinců s PD, kteří majímutace v Parkinově genu.

U těchto jedinců dochází k degeneraci dopaminového systému.Zatímco trpí motorickou dysfunkcí typickou pro PD, nedochází u nich k poklesu kognitivních funkcí nebo demenci. "Takže to z toho dělá perfektní test, abychom zjistili, zda mohou být užitečné strategie náhrady buněk,"Dr.Kordower řekl MNT.

Pokud je studie úspěšná, mohou následovat větší studie u širší populace lidí s PD.Je však důležité poznamenat, že i když jsou výsledky této studie slibné, výsledky ze zvířecích modelů se ne vždy promítnou do klinických studií na lidech.

Všechny kategorie: Blog